5月30日,榮昌生物(股票代碼:688331.SH / 09995.HK)宣布,維迪西妥單抗被中國國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)正式納入突破性治療藥物品種,針對適應癥為:維迪西妥單抗聯合特瑞普利單抗圍手術期治療存在HER2表達且計劃進行根治性膀胱切除術的肌層浸潤性膀胱癌(MIBC)。

本次突破性治療藥物的認定是基于一項維迪西妥單抗聯合特瑞普利單抗圍手術期治療HER2表達的MIBC患者的多中心Ⅱ期臨床研究(RC48-C017)。截至2024年2月,共入組44例受試者,其中29例接受根治性手術,病理完全緩解率達到62.1%,且安全性良好。這項研究結果成功入選了2024 ASCO大會,會議期間將以壁報形式進一步更新數據。

突破性治療藥物是指用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病,且尚無有效防治手段,或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或改良型藥物。對納入突破性治療藥物的創新藥,國家藥監局藥審中心將優先配置資源,新藥上市時間將大大縮短。

迄今,維迪西妥單抗已有三大適應癥獲得中美兩國突破性療法認定。除本文所述外,還有針對HER2陽性存在肝轉移的晚期乳腺癌適應癥于2021年被國家藥監局納入突破性治療品種,針對HER2過表達局部晚期或轉移性尿路上皮癌適應癥于2020年先后獲得美國FDA和國家藥監局突破性療法認定。