5月16日,榮昌生物制藥(煙臺)股份有限公司(股票代碼:688331.SH;09995.HK)宣布:泰它西普的一項治療成人全身型重癥肌無力(gMG)國內Ⅱ期臨床研究數據,發表于國際頂刊《歐洲神經病學雜志》(European Journal of Neurology,EJN)(IF=5.1)。

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《歐洲神經病學雜志》為歐洲神經科學協會聯盟(FENS)的官方期刊,出版發表神經科學各領域的高質量原創研究文章和綜述文章。

此次發表的是泰它西普治療成人全身型重癥肌無力(gMG)的多中心、隨機、開放的2期臨床研究。研究結果表明,在24周的研究期間,泰它西普耐受性良好,并有效地降低了gMG的嚴重程度。研究顯示,在第24周,泰它西普240 mg組QMG評分(重癥肌無力評分Quantitative  Myasthenia Gravis Score,是重癥肌無力臨床研究中最常用的量表之一)平均降低9.6分,第12周 QMG 評分降低9.5 分,這表明泰它西普可快速地改善臨床癥狀。同樣,240mg組的MG-CAS(MG臨床絕對評分,作為gMG嚴重程度的衡量指標,得分越高表示殘疾程度越高)自基線至第4周下降且在整個研究中持續。在第24周,240 mg組患者獲得QMG臨床意義應答(下降3分)的累積百分比為100%,獲得QMG顯著應答(下降5分)的累積百分比為86.7%。表明泰它西普能顯著改善gMG患者的病情,降低患者殘疾程度,體現出良好的有效性。

全身型重癥肌無力(gMG)是一種嚴重的自身免疫性神經肌肉接頭疾病,通??杀憩F為全身骨骼肌的波動性、運動依賴的無力、不耐疲勞,嚴重者可累及呼吸肌引起呼吸衰竭,其最常見的致病性自身抗體為AChR抗體,可在約90% gMG患者的血清中檢測到。致病性抗體的產生與B細胞關系密切,因此,靶向B細胞功能以減少致病性自身抗體的產生,或許是實現疾病改善的一個有效策略。目前,B細胞靶向治療已經在gMG治療中顯示出一定的潛力。

BLyS和APRIL是自免疾病的關鍵翹板。作為目前全球唯一一個獲批治療系統性紅斑狼瘡的雙靶點生物制劑,泰它西普可以同時抑制 BLyS 和 APRIL 兩個細胞因子與B細胞表面受體的結合,且突破性地使用融合蛋白技術,使得藥物與兩個細胞因子的親和力更強,實現更高效抑制,從而達到“雙管齊下”的治療效果,增加有效性的同時提升藥品安全性。

令人振奮的是,泰它西普在重癥肌無力領域不僅拿下了中國國家藥監局突破性治療品種、美國FDA孤兒藥和快速通道三項認定,在中國、美國的Ⅲ期臨床試驗也正在同步開展。能夠三次獲得中美重磅認定,證明了泰它西普在重癥肌無力適應癥上的卓越療效。此次亮相國際頂刊的Ⅱ期臨床優秀數據再次給重癥肌無力治療領域打了一劑強心針,泰它西普有望為這部分患者提供更大獲益。